▎药明康德本体团队剪辑麻豆 苏畅
捆绑 调教是一种因胰岛素统统或相对分泌不及引起高血糖的代谢性疾病，胰岛β细胞是体内唯独分泌胰岛素的细胞，β细胞替代或补充疗法是疗养糖尿病的根柢阶梯。通过 生物工程行为引导干细胞分化成胰岛素分泌细胞，从而 产生胰岛素 用于β细胞替代疗法，可能为糖尿病疗养带来但愿。VX-880是一种同种异体干细胞繁衍的完全分化的胰岛细胞疗法，当今正在1型糖尿病患者中开展琢磨临床磨真金不怕火（FORWARD）。
日前，FORWARD磨真金不怕火的部分效果于2024年第60届欧洲糖尿病究诘协会年会（EASD）公布，究诘效果泄漏，单次输注VX-880可显赫改善血糖水平且不出现严重低血糖事件，患者有望解脱对外源胰岛素的依赖，完了糖尿病“诊疗”。
EASD看成欧洲范畴最大、极负有名的糖尿病大会之一，本年以“线上+线下”体式缔造了80余场专题会，涵盖1000余篇摘抄。ESAD的最新科学证明（Late Breaking Abstracts，LBA）专场展示了多项重磅究诘证明。《医学新视点》为您盘货了本次大会统共LBA明慧摘抄和部分临床热点主题理论解释贵府，涵盖155项究诘，以飨读者。扫描下方二维码，即可获取贵府全文
这是一项单臂、洞开标签的临床磨真金不怕火，纳入了患有1型糖尿病、低血糖觉察清爽受损 （患者发生低血糖时，身体警示症状部分或一齐丧失，难以在早期发现低血糖，也不行闭塞血糖不时下落的一种现象） 、参与磨真金不怕火前一年发生两次及以上重度低血糖发作的成年患者（18~65岁）。基线时，统共患者糖化血红卵白（ HbA 1c ）水平均＞7%，且未检测到C肽开释 （可反应胰岛素水平） 。
摈弃2024年5月，共有14例患者选择了VX-880疗养麻豆 苏畅，其中12例患者选择了完满剂量的VX-880单次输注，2例患者选择了1/2剂量的VX-800。
第90天混杂餐耐量磨真金不怕火（MMTT）检测到葡萄糖反应性C肽开释达到具有临床真理的水平，这指示14例患者在输注VX-800后均起效。
12例选择完满剂量的患者血糖水平显赫改善，均达到了HbA1c方针水平（＜7%），第180天时，HbA1c平均水平为6.2%。对比平均葡萄糖方针范围内时刻 （TIR，指24小时内葡萄糖在方针范围内的时刻或所占百分比） 可知，基线时TIR为49.5%，而第180天时为88.3%，TIR普及了近2倍。此外，患者输注VX-800满90天后未发生严重低血糖事件。
92%（11/12）患者使用外源性胰岛素的频率大幅减少，75%（9/12）患者在疗养180天及之后不再使用外源性胰岛素。4例随访卓绝1年的患者达到了究诘主要至极，即未发生严重低血糖事件、HbA1c水平＜7%及不再依赖外源性胰岛素疗养。
安全性方面，患者所解释的大大批为轻中度不良事件，未发生与VX-800琢磨的严重不良事件。究诘技巧有2例患者亏空，但均与VX-800无关。合座而言，VX-800的安全性特征与输注胰岛素相同。
总之，本次究诘效果标明，1型糖尿病患者使用VX-800，有望解脱胰岛素依赖，完了糖尿病“诊疗”。
参考贵府
[1] T Reichman， P Witkowski， J Markmann， et al. LBA 31Improvement in glycaemic control and elimination of exogenous insulin use in patients with type 1 diabetes infused with fully differentiated islet cells (VX-880). https://cattendee.abstractsonline.com/meeting/20620/session/660
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